江西首例！九江市婦保院成功開(kāi)展新型靶向藥物治療兒童高危難治性急性淋巴細(xì)胞白血病
11月12日，九江市婦幼保健院西院住院部8樓兒童血液腫瘤科內(nèi)，成功開(kāi)展了江西省首例B系急性淋巴細(xì)胞白血病伴有DUX4和TP53突變患兒的貝林妥歐單抗新型免疫治療，標(biāo)志著我院兒童血液腫瘤科在治療難治性急性淋巴細(xì)胞白血病方面取得重大進(jìn)展。
圖 | 西院大兒科主任程灝、兒童血液腫瘤科張小雯副主任查看患兒情況
今年9月中旬，9歲的明明因“面色蒼白雙下肢疼痛1月余，雙足浮腫2天”來(lái)到我院兒童血液腫瘤科就診，經(jīng)過(guò)全面的檢查評(píng)估，診斷為“B系急性淋巴細(xì)胞白血病”，通過(guò)基因檢測(cè)發(fā)現(xiàn)DUX4重排和TP53突變，升為高危急性淋巴細(xì)胞白血病。
急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）是兒童最常見(jiàn)的惡性血液腫瘤，近年來(lái)隨著化療方案的不斷優(yōu)化，目前兒童急性淋巴細(xì)胞白血病的5年生存率可以達(dá)到90%以上，但仍有10%—20%復(fù)發(fā)，最終導(dǎo)致死亡，這些病例被統(tǒng)稱(chēng)為復(fù)發(fā)/難治性急性淋巴細(xì)胞性白血病，常規(guī)的治療效果并不好，加大化療藥物強(qiáng)度會(huì)對(duì)機(jī)體臟器造成損傷，骨髓移植風(fēng)險(xiǎn)大費(fèi)用高，家屬不能接受。那么，是否可以嘗試其它的免疫療法呢？
10月19日，張小雯副主任邀請(qǐng)上海兒醫(yī)中心血液科主任沈樹(shù)紅主任進(jìn)行遠(yuǎn)程會(huì)診，討論對(duì)該患兒下一步的化療和整體治療計(jì)劃。在沈樹(shù)紅主任的建議下，張小雯副主任開(kāi)出了江西省首張兒童免疫創(chuàng)新藥物處方！
2022年5月，注射用貝林妥歐單抗獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療兒童復(fù)發(fā)或難治性（R/R）CD19陽(yáng)性的前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。這是中國(guó)首款獲批用于治療兒童B-ALL的免疫治療藥物，能極大地提高骨髓白血病微小殘留緩解率，對(duì)機(jī)體臟器損傷較小，為中國(guó)急性淋巴細(xì)胞白血病患兒帶來(lái)了全新的治療希望。
西院大兒科主任程灝主任醫(yī)師組織團(tuán)隊(duì)研判討論后，制定出最佳治療劑量和副作用應(yīng)急預(yù)案，醫(yī)護(hù)經(jīng)過(guò)全方位的培訓(xùn)及準(zhǔn)備，于11月12日開(kāi)始上藥治療。因患兒年僅9歲，一個(gè)周期需要連續(xù)14天、24小時(shí)不間斷持續(xù)靜脈輸注，并要嚴(yán)格控制輸液量與速度。用藥過(guò)程中，兒童血液科醫(yī)護(hù)人員全程密切監(jiān)測(cè)明明的病情變化，對(duì)藥物副反應(yīng)及時(shí)對(duì)癥處理。
圖｜貝林妥歐單抗配置
此次兒童血液腫瘤科團(tuán)隊(duì)成功開(kāi)展首例貝林妥歐單抗新型免疫療法治療兒童高危難治性急性淋巴細(xì)胞白血病，為難治及復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病的治療，探索出了一條療效更好、毒副作用更低的新治療途徑，讓江西省及周邊地區(qū)急性淋巴細(xì)胞白血病患兒獲得更好的治療選擇，更大的生存希望，更美好的明天！
（來(lái)源：九江市婦幼保健院）
編輯：畢典夫
責(zé)編：曹玉婷
審核：楊春霞
